抗癌药物显示出治疗肌营养不良症的潜力
UBC 生物医学工程学院的研究人员发现，一种现有的抗癌药物可能具有治疗肌肉营养不良的潜力。研究人员发现，这种被称为集落刺激因子 1 受体 (CSF1R) 抑制剂的药物通过增加肌肉纤维的弹性来帮助减缓杜氏肌营养不良症的进展。
研究结果今天发表在《科学转化医学》上。
“这是一类已经在临床试验中用于治疗罕见癌症的药物，”该研究的第一作者、UBC 博士后研究员Farshad Babaeijandaghi 博士说。“发现它作为治疗肌营养不良症的潜在双重目的是令人难以置信的令人兴奋的。它显示了很多希望，并且通过进一步的测试，可以帮助延长和改善患者的生活质量。”
Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的遗传性疾病，由于肌营养不良蛋白的破坏导致进行性肌肉无力和退化，这有助于保持肌肉细胞的完整性。它是加拿大最常见的先天性疾病，每 3.500 名男性中约有 1 人受到影响，在极少数情况下影响女性。
DMD 症状通常出现在儿童早期，随着年龄的增长，患者的肌肉功能丧失增加。随着疾病的进展，许多患者被迫依赖助行器，例如轮椅，这种疾病最终会影响心肺功能。虽然近几十年来心脏和呼吸系统护理的改进提高了预期寿命，但目前尚无治愈方法。
“肌肉萎缩症是一种毁灭性的疾病，会影响年幼的儿童。虽然这不是治愈方法，但它可以显着延缓疾病进展，帮助人们更长时间地保持活动和远离轮椅，”该研究的资深作者、UBC 生物医学工程学院和医学遗传学系教授Fabio Rossi 博士说。“它可以与其他治疗方法和针对遗传缺陷的新兴基因治疗方法结合使用。”
当研究人员最初研究常驻巨噬细胞(一种白细胞)在肌肉再生中的作用时，这些发现让研究人员感到意外。在小鼠实验中，他们发现消耗常驻巨噬细胞的 CSF1R 抑制剂具有出人意料的效果，即使肌肉纤维更能抵抗肌营养不良症特有的收缩引起的组织损伤类型。该药物具有将动物体内肌肉纤维类型从损伤敏感的 IIB 型纤维转变为抗损伤的 IIA/IIX 型纤维的作用。
“很多人会听说有不同类型的肌肉纤维，包括快肌和慢肌。通过使用这种药物，我们观察到肌肉纤维实际上开始转变为一种更能抵抗肌肉收缩造成的损伤的慢肌纤维，”Rossi 博士说。在发现后，研究人员在患有 DMD 的小鼠身上测试了这种药物。在治疗的几个月内，他们开始看到成功的结果。接受治疗的小鼠表现出更高频率的抗损伤肌纤维，并且能够执行体育任务，例如在跑步机上适度跑步，与未治疗的小鼠相比，肌肉损伤更少。“结果实际上非常引人注目。肌肉弹性的改善是深刻的，”Babaeijandaghi 博士说。
研究人员表示，需要进一步的研究来确定 CSF1R 是否能有效治疗人类 DMD。考虑到几项短期临床研究已经表明，这类药物可以安全地用于人类，他们希望这可能意味着一种可用于患者的治疗即将出现。“开发一种新药可能是一个漫长的过程，”罗西博士说。“但随着这种药物的安全性已经在人体研究中得到证实，这可能意味着我们正在快速开发一种新的肌营养不良治疗方法。”
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